血友病新药1剂1亿 评估纳健保
【中央社台北十九日电】 2024/08/20

B型血友病基因治疗通过美国食药局(FDA)批准,只须一次性注射就有机会痊愈,但药价高达新台币一亿元,几乎是世界最昂贵的药,待新药成功申请台湾药证,健保署将评估给付可行性。

血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍,B型血友病现行标准疗法相当繁琐,病患每周必须定期输注促进血液凝结的蛋白质「第九凝血因子」(FIX)数次,台湾目前约有一九六名B型血友病患,每人每年药费约五百万至七百万元。

相较之下,虽然基因治疗一剂就要价一亿元,但只须一次性注射,就有机会治愈。B型血友病基因治疗的作用原理是透过病毒感染身体。经过改造的无害病毒能将「第九凝血因子」基因传递给肝细胞,并指示肝细胞制造病患缺乏的促进凝血的蛋白质。

卫生福利部中央健康保险署医审及药材组参议戴雪咏今天接受媒体联访时表示,这款B型血友病基因治疗在美国已经取得许可证,但欧盟仅给予暂时性药品许可证,主因是新药临床试验人数太少,是否有长期疗效,需要厂商进一步提供相关资料。

戴雪咏说,B型血友病基因治疗同样已经向台湾食品药物管理署提出药品许可证申请,等到厂商取得许可证之後,厂商若向健保署提出给付申请,将启动医疗科技评估,包含药品具有确实疗效、成本效益及对病人生活品质提升,如免除患者定期注射等重点进行讨论。

卫福部长邱泰源则表示,任何药品只要对民众健康有益,即使健保罕见疾病预算并不充裕,仍尽力研议;癌症新药同理,即使部分药品未达到完整临床试验,但其他国家开始使用,台湾就不会放弃任何治疗希望,设立癌症新药基金,提供及时帮助,降低死亡风险。